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20260601-太平洋-小核酸行业系列报告(二):肝脏之外——Beyond the Liver-Knockin’on Extrahepatic Delivery’s Door(47页)

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该报告探讨小核酸药物递送技术向肝外组织拓展的前沿进展。传统小核酸疗法主要靶向肝脏,但临床需求已延伸至中枢神经系统、肌肉、脂肪等肝外组织。报告分析GalNAc修饰之外的新型递送系统,如脂质纳米颗粒、抗体偶联及外泌体载体,并评估其在多种疾病治疗中的潜力与挑战。