加速全球获得基因疗法：来自中低收入国家的案例研究报告

2023-3-25 08:52| 发布者: 派大星 31 0

摘要: 该报告探讨了基因疗法在中低收入国家的发展，指出大多数基因治疗研究与开发及临床测试仅限于高收入国家。本报告调查了五个中低收入国家，它们正在积极寻求针对广泛疾病的基因疗法。各国共同面临各种挑战，包括劳动力发展和保留、本地制造、国内研发资金和治疗覆盖面融资等。如需相关信息，请参阅报告原文。

世界经济论坛发布了新报告“加速全球获得基因疗法——来自中低收入国家的案例研究”。基因疗法处于现代医学的前沿。通过对人类基因组进行精确的改变有可能一次性治愈各种顽疾。截至 2022 年年中，全球有 2000 多种基因疗法正在开发中，预计到 2027 年全球市场价值将达到近 200 亿美元。研究人员正在将基因疗法应用于影响着全球数以千万计的人的传染病和非传染性疾病（例如 HIV、镰状细胞病），其中大多数生活在低收入和中等收入国家（LMIC）。

尽管这些疾病让LMIC不堪重负，但大多数基因治疗研究与开发（R&D）和临床测试仍然仅限于高收入国家（HIC），主要是美国和欧盟。在LMIC，开发、测试和管理基因疗法所需的复杂设备、专家人员和成熟的监管环境在很大程度上不足或不存在。如果不能共同努力在资源匮乏的环境中建立基因治疗能力，全球健康差距可能会扩大。

为了解阻碍中低收入国家进入全球基因治疗市场的独特障碍，本报告调查了五个中低收入国家（乌干达、坦桑尼亚、南非、泰国和印度），它们正在积极寻求针对广泛疾病（HIV、HBV、镰状细胞病、β 地中海贫血、血友病和某些癌症）的基因疗法。

选择案例研究国家代表了不同水平的基因治疗准备。能力较弱的国家（即乌干达和坦桑尼亚）将其资源用于装备卫生设施和建立监管框架。能力更强的国家（即南非、泰国和印度）将注意力集中在增强自力更生和支持私营部门上。各国共同面临与劳动力发展和保留、本地制造、国内研发资金和治疗覆盖面融资相关的挑战。